译者 沧海一叶舟

研究背景

小儿原发性硬化性胆管炎（PSC）的疾病进展多变。目前成人的发作性PSC有预后和风险分层评估工具，但儿科尚无相关评估工具。研究旨在开发一种相关评估工具，用于评估儿科PSC患者的生化和临床特征以及疾病早期阶段的工具。

方法与结果

研究使用了儿科PSC联盟的回顾性数据，包括40个临床中心的1012例患者。研究开发了一个多变量风险指数（SCOPE指数）量表，其中包含总胆红素、白蛋白、血小板计数、γ谷氨酰转移酶和胆道造影等指标，以预测肝移植或死亡（TD）的疾病主要结局，以及疾病其他次要结局，包括门脉高压、胆道和癌症并发症，称为肝胆并发症（HBC）。该模型分别根据每年<1％、3％和9％的TD进展百分比，每年2、6％和13％的HBC进展百分比将患者分为低、中或高风险（p <0.001）。C统计量用于区分1年和5年的疾病结局，TD分别为0.95和0.82，HBC为0.80和0.76。基线时处于肝纤维化阶段，随着风险评分的增加，纤维化变得更严重，最低风险时患儿8％发生广泛纤维化，而最高风险患儿发生率则为100％，p <0.001。该模型已在其他11个临床中心的240例儿童患者中得到验证，且表现良好。

研究结论

SCOPE指数量表是儿科第一个PSC的特定预后评估工具，该量表使用常规获得的客观数据预测复杂的临床过程。评估结果与活检证实的肝纤维化密切相关。

文章来源：https://aasldpubs.onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/hep.31393