译者 Aimee

Glecaprevir和Pibrentasvir（G/P）的pangenotypic方案被批准用于治疗患有慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成人，并且在成人临床试验中有较高的治愈率。如今，已批准的儿科治疗方案包括利巴韦林（RBV），但用于儿科患者的pangenotypic方案仍然未确定。为此，研究人员做了如下试验。

DORA是一项正在进行到2/3阶段的非随机、开放性研究，目的是评估G/P在慢性HCV儿科患者中的药代动力学（PK）、安全性和疗效。该研究在12-17岁的青少年患者中进行，参考成人使用的指示持续时间，给予G/P方案（300mg/ 120mg），每日一次，持续8-16周。患者分为两组：初治治疗组，基于干扰素（IFN）的治疗组。主要的PK终点是Glecaprevir和Pibrentasvir的稳态暴露；主要疗效终点是治疗后12周的持续病毒学应答（SVR12）。次要疗效终点是治疗中的病毒学失败、复发和再感染。研究实时监测患者的安全性和耐受性。

试验共有48名感染基因型1,2,3或4的青少年患者，其中47人接受了G/P治疗。这47名患者（100％）均达到SVR12。治疗中未发生病毒学失败或复发。 Glecaprevir和Pibrentasvir的PK暴露与成人暴露相当。没有因为AE导致治疗中止的情况出现，也没有发生严重的AE。

综上可知，用G/P治疗慢性HCV感染的青少年患者实现了与成人相当的暴露，100％SVR12率以及与成人一致的安全性。这是第一个在短至8周的治疗期间在青少年人群中表现出100％疗效的全基因型方案。

文章来源：https://aasldpubs.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/hep.30840